Türkiye, spinal musküler atrofi (SMA) hastalığına karşı dünyada sağlık kurumlarınca onaylanan ve belirli düzeyde etkinliği bilinen ilaçları devlet desteğiyle hastalara sağlıyor.

“Gen tedavisi” niteliğindeki ilaç, henüz listeye alınmadı

Yakın dönemde ABD’de ve Avrupa’da sağlık otoritelerince onaylanan deneysel ilaç ve tedavilerden “nusinersen sodyum” etken maddeli ilaç, bedeli kamu fonlarından karşılanarak hastalara sunulurken; “gen tedavisi” niteliğindeki ilaç, klinik denemelerde etkinliği kanıtlanmadığı için henüz Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumunun yurt dışı ilaç listesine alınmadı. Türkiye’de SMA hastası bebekler için sosyal medyada düzenlenen bağış kampanyalarıyla gündeme gelen “gen tedavisi” niteliğindeki ilaç, hiçbir ülkede doğrudan kamu fonlarından karşılanmıyor. İlaca onay veren ülkelerden Almanya’da eyalet sağlık sigortası sandıkları, Japonya’da ise merkezi hükümet belirli koşulları sağlayan SMA hastalarının gen tedavisi masraflarını karşılamayı taahhüt etse de bu, yaygın bir uygulamaya dönüşmedi.

Etkinlikleri tam olarak kanıtlanabilmiş değil

Yeni ilaç ve tedavilerin fiyatlarının ortalama gelire sahip bir ailenin karşılayabileceğinden çok yüksek olmasının yanında, ülkelerin sağlık sistemlerine büyük yük getirme tehlikesi taşıyor. Mevcut SMA ilaç ve tedavilerin hiçbirinin etkinliği henüz tam olarak kanıtlanabilmiş değil. Uzmanlar, bu yüzden “bu ilaç ve tedavilerin deneysel olarak nitelendirilmesi” gerektiğini vurguluyor.