8 Şubat 2022’de Resmi Gazete’de SMA’lı hastaları ilgilendiren kararın yayınlanmasıyla, sosyal medyada bazı ümitvar iddialar ortaya atıldı. Paylaşımlara göre bundan sonra SMA hastalarının ilaç giderlerini SGK karşılayacaktı.

SGK Spinraza’yı zaten karşılıyordu

8 Şubat 2022’de yayınlanan Resmi Gazete’ye göre halihazırda giderleri karşılanan Nusinersen etken maddeli ilacın (Spinraza) devam kriterleri kalktı. Spinraza, SGK tarafından 2019’dan beri karşılanıyor. İlaçta devam kriterlerinin kalkması yıllardır çağrısını yapılan bir talepti.

Biogen ilaç firmasının geliştirdiği Spinraza, omuriliği çevreleyen sıvıya enjeksiyon yoluyla veriliyor. Erken kullanılmaya başlandığında bebeklerde ve çocuklarda etkisi olduğu belirtiliyor. Her yaş için uygulanabilir ve yaşam boyu alınan bir ilaç. Bireyler tedavinin ilk iki ayında dört kez “yükleme dozu” alıyor. Bu dozlardan sonra, her dört ayda bir bakım dozu alınıyor.

Tip bakımından ilacı alabilen gruba giren kişiler, CHOP INTEND denilen bir test ile belirli puanlamalara tabi tutuluyor ve ilaca devam etme koşulları böyle belirleniyordu. Belirlenen profillere uymayan ya da yeterli puan artışını gösteremeyen hastalar ilacın devam dozunu alamıyordu. 

Resmi Gazete’de yayınlanan kararla beraber Tip 1, Tip 2 ve Tip 3 SMA hastalarının Spinraza kullanmaya devam etmeleriyle ilgili, bu koşullar kalktı. Misal, ilaca başlayabilmek için hastanın SMN2 geni sayısının en az iki olması gerekiyordu. Artık kopya sayısı bir olsa dahi tedavi başlayabilecek. Benzer şekilde, ilacın bir sonraki dozunu alabilmek için aranan CHOP INTEND testindeki puan artış şartı artık geçerli değil.

Beklenen gen tedavisi hala karşılanmıyor

Resmi Gazete’de yayınlanan tebliğde, asıl beklenen ve Türkiye'de karşılanmayan gen tedavisiyle (Zolgensma) ilgili bir gelişme yok. Tebliğin gen tedavisiyle ilgili bir gelişme içermediğini SMA Benimle Yürü Derneği de ifade ediyor.

Novartis’in geliştirdiği Zolgensma gen tedavisi, SMA hastalarında eksik ya da işlevsiz olan SMN1 genini yenileyerek hastalığının ortaya çıkış sebebini ortadan kaldırmak üzere tasarlandı. Motor nöron hücreleri, hayatta kalmak ve kasları desteklemek için SMN proteinine ihtiyaç duyuyor. Bu yeni gen, motor nöron hücrelerine daha fazla SMN proteini üretmeleri talimatını veriyor. 

Motor hücreleri yenilenen hastalar, kas ve sinir sistemini yönetme becerilerini zamanla geri kazanabiliyor. Etkinliği kanıtlanmış bir tedavi yöntemi olsa da, Türkiye’de uygulanmıyor ve geri ödemesi de yapılmıyor.

SMA tedavisinde ailelerin tek beklentisi ilaç da değil. Bu sürecin önemli bir kısmı tedaviyse diğer yarısı da destek ve bakım. Solunum ve öksürük başta olmak üzere medikal cihazlara erişim, ulaşım ve ailelere verilmesi gereken desteklerle ilgili talepler hala aktüel. Kullanılan her destek ürününün gün içinde temizlenmesi, kontrol edilmesi, yenilenmesi gerekiyor.