Kalıtsal hastalıkların tedavisinde umut olarak gösterilen gen düzenleme teknolojileri, Çin’de yürütülen iki deneyin ölümle sonuçlandığının anlaşılmasıyla bilim dünyasının gündemine oturdu.

Peş peşe açığa çıkan vakalarda, çocuk hastalara uygulanan deneysel tedavilerin ardından yaşanan ölümlerin zamanında duyurulmadığı belirlendi. Araştırma ekiplerinin yayımladığı bilimsel çalışmalarda da bu sonuçlardan söz edilmemesi tepkilere neden oldu.

BEYNE YÖNELİK İLK DENEY BİR HAFTA İÇİNDE ÖLÜMLE SONUÇLANDI

Science dergisi ile Retraction Watch tarafından yürütülen soruşturma, ilk ölümün Mart 2025’te Şanghay’daki Xinhua Hastanesinde gerçekleştiğini ortaya çıkardı.

Snijders Blok-Campeau sendromu teşhisi konulan 6 yaşındaki kız çocuğuna, insan beynini hedefleyen ilk gen düzenleme tedavisi uygulandı. Deneyin tek katılımcısı olan çocuk, uygulamadan yaklaşık bir hafta sonra hayatını kaybetti.

Gelişim geriliği, konuşma güçlüğü ve kas dokusunda azalma gibi sorunlara neden olan sendrom, normal koşullarda yaşamı tehdit eden bir hastalık olarak kabul edilmiyor.

AİLENİN 860 BİN DOLAR ÖDEDİĞİ İLERİ SÜRÜLDÜ

Deneysel çalışma, Şanghay Jiao Tong Üniversitesi Tıp Fakültesinden nörobilimci Zilong Qiu tarafından yürütüldü. Yerel basında yer alan bilgilere göre çocuğun ailesi, tedavinin klinik öncesi araştırmalarının finanse edilmesi amacıyla yaklaşık 860 bin dolar ödedi.

Tedavinin ardından çocukta, küçük kan damarlarında pıhtı oluşmasına ve böbrek ile beyin gibi organların zarar görmesine yol açan trombotik mikroanjiyopati gelişti.

Xinhua Hastanesinin etik kurulu, ölümün uygulanan deneysel tedaviyle “kesin olarak ilişkili” olduğu sonucuna vardı.

ÖLÜM KLİNİK DENEY KAYITLARINA İŞLENMEDİ

Vakaya rağmen ölümün kamuoyuna açıklanmadığı ve klinik deney kayıtlarına zamanında geçirilmediği belirlendi.

Araştırma ekibinin Şubat 2026’da Nature dergisinde yayımladığı klinik öncesi çalışmada da çocuk üzerinde yapılan denemeye ve ölümle sonuçlanan uygulamaya yer verilmedi.

Olayın açığa çıkmasının ardından Nature makaleye editoryal uyarı ekledi. ClinicalTrials.gov üzerindeki kayıt ise 30 Temmuz’da “sonlandırıldı” şeklinde güncellendi. Sisteme, katılımcının tedaviyle bağlantılı ciddi bir yan etki nedeniyle yaşamını yitirdiği bilgisi girildi.

İKİNCİ ÖLÜM DUCHENNE TEDAVİSİ DENEMESİNDE YAŞANDI

İkinci vaka, Şanghay merkezli HuidaGene Therapeutics tarafından Duchenne musküler distrofisine karşı yürütülen gen düzenleme çalışmasında meydana geldi.

Şirket, HG302 adı verilen deneysel tedavinin yüksek dozunu alan bir çocuk hastanın Ağustos 2025’te öldüğünü kabul etti.

Tedavide kullanılan adeno ilişkili virüs taşıyıcısının vücuda sistemik olarak verilmesinin ardından hastada ağır bir bağışıklık tepkisi oluştu. Yoğun kompleman ve sitokin aktivasyonu akut solunum sıkıntısı sendromuna yol açarken hasta kurtarılamadı.

ŞİRKET ÖLÜM VAKASINI AÇIKLAMADI

HuidaGene, çalışmanın ilk sonuçlarını 2025’te Amerikan Gen ve Hücre Tedavisi Derneğinin konferansında paylaştı ancak ölüm vakasına ilişkin bilgi vermedi.

Şirketin CEO’su Alvin Luk ile Baş Teknoloji Sorumlusu TJ Cradick’in bu süreçte görevlerinden ayrıldığı belirtildi. Ölüm, gazeteciler tarafından yürütülen incelemeler ve şirkete yöneltilen soruların ardından kamuoyuna yansıdı.

İki deneyde yaşananların uzun süre açıklanmaması, gen düzenleme çalışmalarının güvenliği kadar olumsuz sonuçların bildirilmesi ve klinik araştırmaların bağımsız biçimde denetlenmesi konularını da yeniden tartışmaya açtı.